Ở Việt Nam tình trạng kháng kháng sinh đã ở mức độ cao, việc sử dụng, quản lý kháng sinh còn lỏng lẻo và không hợp lý làm gia tăng tính kháng thuốc của vi khuẩn. Xuất hiện nhiều chủng MRSA giảm nhạy cảm với Vancomycin, trực khuẩn Gram âm tiết ESBL[+], những chủng P.aeruginosa, A.baumannii đa đề kháng [ESBL+, Carpapenemase+] làm cho vấn đề điều trị càng trở nên khó khăn. Bệnh viện đa khoa tỉnh Quảng Trị là bệnh viện tuyến
cuối của tỉnh nhà hàng ngày tiếp nhận và điều trị đa số là bệnh nhân nặng và nằm điều trị dài ngày nên nguy cơ nhiễm khuẩn Bệnh viện là không thể tránh khỏi.
Nuôi cấy và làm kháng sinh đồ nhằm xác định đúng căn nguyên vi khuẩn gây bệnh và cơ chế đề kháng kháng sinh của vi khuẩn là cần thiết giúp các thầy thuốc lựa chọn kháng sinh hợp lý và có hiệu quả. giảm sự lan truyền của của các vi khuẩn đa kháng thuốc. Các vi khuẩn đa kháng
hiện nay cần phải cảnh giác như sau.
1. Tụ cầu vàng kháng Methicillin MRSA
MRSA là viết tắt của Methicillin Resistant Staphylococcus aureus nghĩa là Staphylococcus aureus kháng methicillin , một loại vi khuẩn có khả năng kháng lại một số loại kháng sinh.
Trong cộng đồng
[nơi bạn sinh sống, làm việc, mua sắm và học tập], MRSA thường gây nhiễm trùng da nhất. Trong một số trường hợp, chúng gây ra viêm phổi và các bệnh nhiễm trùng khác. Nếu không được điều trị, nhiễm trùng MRSA có thể trở nên trầm trọng và gây nhiễm trùng huyết.
Ở những nơi như bệnh viện, MRSA có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng như:
nhiễm trùng huyết , viêm phổi , hoặc nhiễm trùng vết mổ .
- Ai có nguy cơ?
Bất kỳ ai cũng có thể mắc MRSA. Nguy cơ gia tăng khi
có các hoạt động hoặc địa điểm đông đúc, tiếp xúc da kề da và sử dụng chung thiết bị hoặc vật dụng. Một số người mang MRSA có thể tiếp tục bị nhiễm MRSA. Da không còn nguyên vẹn, chẳng hạn như khi bị trầy xước hoặc vết mổ, thường là nơi nhiễm trùng MRSA.
- MRSA lây lan trong cộng đồng như thế nào?
MRSA thường lây lan trong cộng đồng khi tiếp xúc với những người bị nhiễm
bệnh hoặc những vật dụng mang vi khuẩn. Điều này bao gồm việc tiếp xúc với vết thương bị nhiễm trùng hoặc do dùng chung các vật dụng cá nhân, chẳng hạn như khăn tắm hoặc dao cạo, đã chạm vào vùng da bị nhiễm trùng.
- Cơ chế đề kháng Methicillin và cách phát hiện
Các beta-lactam gắn với các protein gắn penicilin PBP [Pennicillin Binding Protein] ngăn hình thành liên
kết chéo peptidoglycan là thành phần chính của vách tế bào, dẫn đến ly giải tế bào vi khuẩn.
Đề kháng với beta-lactam của MRSA được tạo ra do mắc phải một yếu tố di truyền di động, các nhiễm sắc thể tụ cầu [SCCmec] mang gen mec A mã hóa PBP biến đổi - PBP2a / PBP 20 - mà giảm ái lực với kháng sinh beta-lactam. Kết quả là sinh tổng hợp peptidoglycan
vách tế bào của MRSA tiếp tục ngay cả khi có sự hiện diện của kháng sinh beta-lactam. Mặc dù hiếm, kháng methicillin của S. aureus có thể xảy ra bởi các cơ chế khác mecA. Các cơ chế này gồm tăng sản xuất beta-lactamase và biểu hiện chất đồng đẳng mecA, gọi là mec C. Mặc dù methicillin không còn được sản xuất, tên tụ cầu vàng kháng methicillin [MRSA] vẫn tồn tại.
Chủng kháng oxacillin hay methicillin thì cũng có thể kháng lại tất cả các thuốc beta lactam, bao gồm cephalosporin [ngoại trừ ceftaroline, là một cephalosporin thế hệ thứ năm]. Thuốc để chọn lựa để điều trị các chủng MRSA là Glycopeptides [Vancomycin,
Teicoplanin].
Hiện nay, thử nghiệm tính nhạy cảm thường dùng là oxacillin và / hoặc cefoxitin.
2 . Các vi khuẩn đường ruột [Enterobacteria] sản sinh Beta- lactamase phổ rộng [ESBL = Extended Spectrum Beta-Lactamases]
Beta-lactamase phổ mở rộng [hay viết tắt là
ESBL] là một loại enzyme hoặc hóa chất được sản xuất bởi một số vi khuẩn. Các enzym ESBL khiến một số thuốc kháng sinh không hoạt động để điều trị các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn. Thuốc kháng sinh thông thường, chẳng hạn như cephalosporin và penicillin, thường được sử dụng để điều trị nhiễm trùng do vi khuẩn. Với nhiễm trùng ESBL, những kháng sinh này có thể trở nên vô dụng.
Beta- lactamase phổ rộng là các beta- lactamase
điều tiết qua plasmid có nguồn gốc từ các men TEM-1 hoặc TEM-2 và SHV-1.ESBL là men b-lactamase có khả năng bất hoạt các cephalosporin phổ rộng thế hệ 3 ví dụ như: Cefotaxime, Ceftazidime và Ceftriaxone hoặc các beta lactam khác như Aztreonam. Các beta lactam phổ rộng thường không tác động tới hoạt tính của Cephamycins[Cefoxitin, Cefotetan] hoặc Carbapenems[Imipenem, Meropenem, Ertapenem]. Các
beta lactam phổ rộng bị bất hoạt bởi chất ức chế beta- lactamase như Acid clavulanic, Sulbactam hay Tazobactam.
Vi khuẩn sinh ESBL kháng nhiều thuốc kháng sinh. Các loại vi khuẩn phổ biến nhất tạo ra ESBL bao gồm:
- Escherichia coli [hay còn gọi là E. coli ]: Đây là một loại vi khuẩn bình thường vô hại sống trong ruột của bạn, nhưng nó cũng có thể gây nhiễm
trùng và ngộ độc thực phẩm.
- Klebsiella : Đây là một loại vi khuẩn vô hại khác sống trong miệng, mũi và ruột của bạn. Nhưng nó cũng có thể gây ra các tình trạng như nhiễm trùng đường tiết niệu. Nó được tìm thấy trong các khuẩn lạc trong môi trường bệnh viện và có thể gây lây lan nhiễm trùng trong bệnh viện.
Nhiễm khuẩn E. coli và Klebsiella thường
có thể được điều trị bằng thuốc kháng sinh thông thường như penicillin và cephalosporin. Nhưng khi những vi khuẩn này sinh ESBL, chúng có thể gây ra nhiễm trùng mà những loại thuốc kháng sinh này không thể điều trị được nữa.
Các ESBL đầu tiên được thông báo tại Đức năm 1983 và lan truyền nhanh chóng ở Châu Âu vào giữa thập kỷ 80 của thế kỷ trước. Cuối thập kỷ 80, các chủng này xuất hiện ở Hoa Kỳ, kể từ đó trở đi các ESBL lưu hành
tại các bệnh viện trên thế giới. Tỷ lệ ESBL khác nhau giữa các cơ sở điều trị. Các vụ dịch do ESBL xảy ra trong bệnh viện cũng đã được ghi nhận trên toàn thế giới.
Chúng lây lan như thế nào?
Bạn có thể bị nhiễm ESBL khi chạm vào nước hoặc bụi bẩn có chứa vi khuẩn. Điều này đặc biệt có thể xảy ra với nước hoặc đất bị ô nhiễm phân người hoặc động vật [phân]. Chạm vào động vật mang vi khuẩn cũng có thể lây lan vi khuẩn cho
bạn.
Một số bệnh nhiễm trùng cũng có thể phát triển khả năng kháng thuốc kháng sinh có thể làm tăng nguy cơ bị nhiễm vi khuẩn ESBL, chẳng hạn như MRSA [một bệnh nhiễm trùng do tụ cầu].
Bạn có thể lây nhiễm ESBL chỉ đơn giản bằng cách chạm vào ai đó hoặc để vi khuẩn trên bề mặt mà người khác chạm vào. Điều này có thể bao gồm:
- Bắt tay
- Tiếp xúc trực tiếp
Điều trị nhiễm trùng ESBL?
Các loại thuốc có thể sử dụng để điều trị nhiễm trùng ESBL bao gồm:
- Carbapenems, hữu ích chống lại các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn E. coli hoặc Klebsiella pneumoniae gây ra
- Fosfomycin, có hiệu quả chống lại nhiễm trùng do vi khuẩn ESBL
- Chất ức chế beta-lactamase
- Thuốc kháng sinh nonbeta-lactam
- Colistin, được kê đơn trong một số trường hợp hiếm hoi khi các loại thuốc khác không ngăn chặn được nhiễm trùng ESBL
3. Carbapenemase-producing Organisms [CPO]
Vi sinh vật sản sinh carbapenemase [CPO] là gì?
Vi sinh vật sản sinh carbapenemase [CPO] là các vi khuẩn tìm thấy có tự nhiên trong ruột [hệ tiêu hóa] và đã trở nên đề kháng với một nhóm thuốc kháng sinh được gọi là các carbapenem. Bạn có thể cũng đã nghe các thuật ngữ Carbapenem Resistant
Enterobacteriaceae [CRE], Carbapenemase Producing Enterobacteriaceae [CPE].
Tại sao CPO là một điều lo ngại? CPO thường được tìm thấy tại một số quốc gia trên thế giới, nhất là tại các cơ sở chăm sóc sức khỏe của họ. Những người đã được nhập viện hoặc đã được điều trị [ví dụ như lọc máu hoặc giải phẫu] tại một cơ sở y tế bên ngoài Canada, hoặc đã du lịch ra khỏi Canada có thể có thêm rủi ro bị lây vi khuẩn CPO. Điều quan trọng phải ngăn ngừa các
vi khuẩn này lây sang cho những người khác, nhất là tại bệnh viện và các cơ sở chăm sóc sức khỏe nơi bệnh nhân dễ bị các sự nhiễm trùng. CPO thường có ít rủi ro và hiếm khi gây nhiễm khuẩn ở những người khỏe mạnh. Nếu chúng lây từ ruột sang những phần khác của cơ thể chẳng hạn như máu, phổi, hoặc bàng quang, người đó trở nên bị nhiễm khuẩn. Các sự nhiễm khuẩn CPO thì khó trị vì kháng các thuốc trụ sinh carbapenem. Việc kháng thuốc trụ sinh carbapenem là một điều lo ngại vì thuốc được dùng để trị
các sự nhiễm trùng nghiêm trọng khi các thuốc trụ sinh khác không có tác dụng. Nếu quý vị bị nhiễm khuẩn gây nên bởi CPO, bác sĩ của sẽ cho bạn dùng các thuốc kháng sinh đặc trị để diệt các vi khuẩn này.
CPO lây lan như thế nào?
CPO thường được tìm thấy có trong ruột. Cách thức phổ biến nhất để CPO lây từ người này sang người khác là qua sự tiếp xúc trực tiếp nếu tay không sạch sau khi đi vệ sinh và trước khi chế biến hoặc
ăn thức ăn. Những người được nhận dạng có CPO nên làm theo các chỉ dẫn này để ngăn ngừa việc CPO lây sang cho những người khác trong gia đình.
Vị trí của carbapenem trong phác đồ điều trị
Trước tình hình vi khuẩn đề kháng hiện nay, carbapenem chỉ được ưu tiên lựa chọn trong điều trị nhiễm khuẩn do vi khuẩn Gram âm sinh beta-lactamase phổ rộng
[Extended-spectrum beta-lactamase - ESBL], vi khuẩn Gram âm đa kháng, các nhiễm khuẩn nặng và trong các trường hợp sốt giảm bạch cầu trung tính .Trong phối hợp kháng sinh, carbapenem vẫn được coi là trung tâm của phác đồ . Các phối hợp này có thể làm tăng hiệu quả điều trị do kháng sinh tác dụng trên các đích khác nhau của vi khuẩn. Cụ thể, phối hợp carbapenem và colistin có thể sử dụng trong trường hợp kháng sinh đã bị vi khuẩn đề kháng do không thấm được qua màng. Colistin có khả năng phá vỡ
bề mặt màng tế bào thông qua tương tác tĩnh điện, do đó có thể tạo điều kiện cho carbapenem ức chế tổng hợp vách tế bào vi khuẩn . Phối hợp carbapenem và aminoglycosid tạo ra tác dụng hiệp đồng do tác động trên các đích khác nhau. Hơn nữa, Hướng dẫn của Hội Truyền nhiễm Hoa Kỳ/Hội lồng ngực Hoa kỳ [IDSA/ATS] 2016 còn khuyến cáo có thể phối hợp carbapenem trong phác đồ 3 kháng sinh để điều trị viêm phổi bệnh viện hoặc viêm phổi thở máy có nguy cơ nhiễm vi khuẩn đa kháng. Hướng dẫn sử dụng kháng
sinh của Bệnh viện Johns Hopkins Hoa Kỳ cũng khuyến cáo, trong trường hợp nhiễm khuẩn do Enterobacteriaceae kháng carbapenem [carbapenem resistant Enterobacteriaceae - CRE] có thể phối hợp meropenem với ít nhất một kháng sinh khác như amikacin, tigecyclin hay colistin.
Ngoài ra, dựa trên độ nhạy cảm in vitro, các trường hợp kháng carbapenem có thể cân nhắc lựa chọn điều trị bằng phác đồ phối hợp từ 2 kháng sinh trở lên
trong đó có ít nhất 1 carbapenem, phù hợp với MIC của carbapenenem ≤ 4mg/L
4. Khuyến cáo phòng ngừa vi khuẩn đa kháng
- Giữ gìn vệ sinh tay và cơ thể tốt. Thường xuyên vệ sinh tay, vệ sinh cơ thể thường xuyên, đặc biệt là sau khi tập thể dục.
- Giữ cho vết cắt, vết xước và vết thương luôn sạch sẽ và được băng bó cho đến khi
lành.
- Tránh dùng chung các vật dụng cá nhân như khăn tắm và dao cạo râu.
- Hãy chăm sóc sớm nếu bạn nghĩ rằng bạn có thể bị nhiễm trùng.
- Mang găng tay khi bạn ở gần người bị nhiễm trùng hoặc cầm đồ vật trong bệnh viện hoặc cơ sở chăm sóc sức khỏe. . Giặt quần áo, bộ đồ giường hoặc các vật liệu khác mà bạn đã chạm vào, mặc hoặc
ngủ. Điều này có thể ngăn vi khuẩn lây lan.
- Nếu bạn bị nhiễm trùng khi đang ở bệnh viện, bác sĩ có thể muốn giữ bạn cách ly khi tiếp xúc. Trong trường hợp này, bạn sẽ ở trong một khu vực của bệnh viện, nơi nhiễm trùng của bạn có thể được ngăn chặn và sẽ không lây lan cho những người khác đang ở trong cơ sở đó. Tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của nhiễm trùng, bạn có thể phải cách ly vài giờ đến vài ngày.
Tài liệu
tham khảo
1. Trương Diên Hải [2012], “ Nghiên cứu đặc điểm những vi khuẩn gây nhiễm khuẩn Bệnh viện tại Bệnh viện Trung ương Huế”, Luận văn thạc sỹ y học . Trường Đại học Y Dược Huế.
2. HealthlinkBC [2018], //www.healthlinkbc.ca/sites/default/files/documents/healthfiles/hfile120-v.pdf
3. Centers for Disease Control and Prevention, National
Center for Emerging and Zoonotic Infectious Diseases [NCEZID], Division of Healthcare Quality Promotion [DHQP] [2019], //www.cdc.gov/mrsa/community/index.html
Tác giả bài viết: Ths. Đào Thị Thanh Huyền - Khoa Vi Sinh
Hiểu các loại thuốc cực đắt Tải xuống Sách điện tử Với sự gia nhập của Zolgensma vào thị trường vào năm 2019, thị trường thuốc theo toa đã thay đổi gần như ngay lập tức. Thuốc tốn kém nhất thế giới mang một mức giá 2,125 triệu đô la cho việc điều trị một lần. Các loại thuốc cực kỳ tốn kém khác, chẳng hạn như MyALEPT tự điều chỉnh có giá hơn 40.000 đô la cho một nguồn cung cấp tiêu chuẩn hàng tháng khi được xử lý thông qua một hiệu thuốc; Với nhiều loại thuốc được kê đơn trong suốt thời gian sống của bệnh nhân. Các loại thuốc không được xử lý thông qua một hiệu thuốc và không tự quản lý, bao gồm, truyền dịch, điều trị ung thư và liệu pháp gen có thể có giá hơn 100.000 đô la mỗi lần điều trị. Câu hỏi về việc có nên bao gồm các loại thuốc cực kỳ tốn kém theo dược phẩm, y tế, hoặc hoàn toàn, hiện đang đi đầu trong nhiều ưu tiên của nhà tuyển dụng khi thiết kế các kế hoạch lợi ích dược phẩm của họ.the prescription drug market changed almost instantly. The
world’s most costly drug carries a price tag of $2.125 million for a one-time treatment. Other ultra-expensive drugs, such as the self-administered Myalept cost more than $40,000 for a standard monthly supply when processed through a pharmacy; with many of these drugs prescribed for the duration of the patient’s life. Drugs that are not processed through a pharmacy and are non-self-administered, including, infusions, cancer treatments, and gene therapies can cost well over $100,000 per
treatment. The question of whether to cover ultra-expensive drugs under pharmacy, medical, or at all, is now at the forefront of many employers’ priorities when designing their pharmacy benefit plans. Để đánh giá đúng, người sử dụng lao động nên được thông báo đầy đủ về những bệnh mà các loại thuốc này có thể được quy định, chi phí hàng năm của họ cho một quá trình trị liệu điển hình là gì và hồ sơ rủi ro lợi ích của họ. Dưới đây là bảng xếp hạng Confidio của mười loại thuốc đắt nhất hàng đầu được lấp đầy tại một hiệu thuốc [tự quản lý] cũng như được kê đơn thông qua một bác sĩ chăm sóc sức khỏe [thuốc không tự quản] dựa trên giá niêm y của thuốc. Giá niêm yết thuốc được định nghĩa là công ty dược phẩm được chỉ định giá thuốc chính thức sau đó được điều chỉnh thời gian để tạo ra một điểm chuẩn tương đương.
10 loại thuốc đắt nhất ở Mỹ
Drugs in the USCác loại thuốc cực đắt. Ai trả tiền?
Who’s paying?
Zolgensma [$ 2,125,000][$2,125,000]
Zolgensma là một trong những loại thuốc mới nhất trên thị trường. Trong năm thứ ba chạy, nó một lần nữa đứng đầu danh sách của chúng tôi. Với giá niêm yết 2,125 triệu đô la cho một quá trình điều trị, Zolgensma, đã gây ra sự náo động trong cộng đồng thuốc theo toa với nhiều điều nổ tung vì mức giá thiên văn của nó. Tuy nhiên, những người khác đang trích dẫn nó như là một phương pháp điều trị hiệu quả về chi phí đáng ngạc nhiên vì nó có thể chữa khỏi một căn bệnh một thời. For the third year running, it once again tops our list. With a list price of $2.125 million for a course of treatment, Zolgensma, has caused an uproar in the prescription drug community with many blasting it for its astronomical price tag. Others, however, are citing it as a surprisingly cost-effective treatment as it can cure a once-incurable disease.
Zolgensma được chấp thuận để điều trị teo cơ cột sống [SMA], một rối loạn thời thơ ấu hiếm gặp gây xói mòn cơ bắp có thể dẫn đến nhiễm trùng phổi và yếu cơ. Tỷ lệ mắc SMA tương đối thấp ở khoảng 1 trên 10.000 ca sinh sống, nhưng đó là nguyên nhân di truyền hàng đầu của tỷ lệ tử vong ở trẻ sơ sinh. Zolgensma được coi là có khả năng chữa bệnh và một liệu pháp điều trị một lần của người Viking đối với trẻ sơ sinh được điều trị sớm, vì nhiều trẻ em đã được điều trị bằng thuốc hiện không có dấu hiệu của bệnh.
Câu hỏi hiện được đặt ra bởi các nhà quản lý kế hoạch là làm thế nào để cấu trúc tốt nhất một kế hoạch lợi ích dược phẩm để trang trải hiệu quả về chi phí này? Một số kế hoạch đã có thể chi trả cho loại thuốc đắt tiền này, vì nhà sản xuất Zolgensma cho phép một số công ty bảo hiểm trả tiền cho thuốc theo từng đợt hàng năm là $ 425.000 trong năm năm. Thật không may, bệnh nhân trả tiền mặt không thuộc các thông số của giá được đàm phán này và được tính toàn bộ giá của thuốc.
Carbaglu [$ 1,598,822] [$1,598,822]
Carbaglu được sử dụng để điều trị tăng huyết áp, một rối loạn chu kỳ urê do thiếu enzyme gan nhất định. Carbaglu thường được dùng với các loại thuốc khác để điều trị rối loạn suốt đời này. Nó làm giảm mức amoniac trong vòng 24 giờ. Mặc dù Carbaglu là một loại thuốc uống, nhưng nó chỉ có sẵn từ các nhà thuốc đặc sản. is used to treat hyperammonemia, a urea cycle disorder caused by a lack of a certain liver enzyme. Carbaglu is usually given with other medications to treat this lifelong disorder. It lowers ammonia levels within 24 hours. While Carbaglu is an oral medication, it is only available from specialty pharmacies.
Tỷ lệ mắc các rối loạn chu kỳ urê ở Hoa Kỳ được ước tính là 1 trên 25.000 ca sinh sống. Cần lưu ý rằng giá của carbaglu phụ thuộc vào trọng lượng của bệnh nhân, vì nó được dùng cho mỗi kg.
Procysbi [$ 1,085,160][$1,085,160]
Procysbi được sử dụng để giúp bảo tồn chức năng thận và quản lý tổn thương thận và các vấn đề khác ở những người mắc chứng rối loạn di truyền gây ra sự tích tụ của một chất tự nhiên nhất định [cystine] trong cơ thể [bệnh thận nephropathic]. & NBSP; sự tích tụ cystine có thể gây ra Các vấn đề như vấn đề về thận, tăng trưởng chậm, xương yếu và các vấn đề về mắt. is used to help preserve kidney function and manage kidney damage and other problems in people with an inherited disorder that causes build-up of a certain natural substance [cystine] in the body [nephropathic cystinosis]. Cystine build-up can cause problems such as kidney problems, slow growth, weak bones, and eye problems.
Cystinosis thận là một rối loạn chuyển hóa lặn tự phát. Đó là một căn bệnh hiếm gặp với tác động suốt đời đến bệnh nhân. Tỷ lệ mắc bệnh thận do thận hàng năm là ~ 1: 150.000 đến 200.000 ca sinh sống và tỷ lệ lưu hành của nó là ~ 1,6 phần triệu dân. Chúng tôi định giá Procysbi dựa trên liều bảo trì 2100 mg mỗi ngày, được chia sau mỗi 12 giờ.
Zokinvy [$ 1,032,480][$1,032,480]
Zokinvy là một loại thuốc được sử dụng ở bệnh nhân từ một năm tuổi trở lên để giảm nguy cơ tử vong trong hội chứng Progeria Hutchinson-Gilford [HGPS]. HGPS là một bệnh hiếm gặp gây lão hóa sớm. HGP được báo cáo xảy ra ở 1 trong 4 triệu trẻ sơ sinh trên toàn thế giới. Zokinvy là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho HGP. Zokinvy cũng được sử dụng để điều trị một số loại laminopathies progeroid đang bị thiếu chế biến. is a drug used in patients one year of age and older to lower the risk of death in Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome [HGPS]. HGPS is a rare disease that causes premature aging. HGPS is reported to occur in 1 in 4 million newborns worldwide. Zokinvy is the first and only treatment approved for HGPS. Zokinvy is also used to treat certain types of Progeroid Laminopathies that are “processing-deficient”.
Hơn 130 trường hợp đã được báo cáo trong tài liệu khoa học kể từ khi tình trạng này được mô tả lần đầu tiên vào năm 1886. Hầu hết bệnh nhân chết trước 15 tuổi vì suy tim, đau tim hoặc đột quỵ. So với những bệnh nhân không được điều trị, tuổi thọ của bệnh nhân HGP được điều trị bằng zokinvy tăng trung bình ba tháng trong ba năm điều trị đầu tiên và trung bình 2,5 năm trong thời gian theo dõi tối đa là 11 năm. Trước khi Zokinvy chấp thuận, các lựa chọn điều trị duy nhất bao gồm chăm sóc và trị liệu hỗ trợ hướng đến các biến chứng phát sinh từ căn bệnh này.
Danyelza [$ 977,664][$977,664]
Danyelza đã được phê duyệt sử dụng y tế tại Hoa Kỳ vào tháng 11 năm 2020. Nó được sử dụng để điều trị một loại ung thư nhất định [u nguyên bào thần kinh ở tủy xương hoặc tủy xương]. Danyelza thuộc một nhóm thuốc được gọi là kháng thể đơn dòng. Nó hoạt động bằng cách làm chậm hoặc ngăn chặn sự phát triển của các tế bào ung thư. was approved for medical use in the United States in November 2020. It is used to treat a certain type of cancer [neuroblastoma in bone or bone marrow]. Danyelza belongs to a class of drugs known as monoclonal antibodies. It works by slowing or stopping the growth of cancer cells.
Tỷ lệ mắc bệnh u nguyên bào thần kinh là 10,2 trường hợp trên một triệu trẻ em dưới 15 tuổi và gần 500 trường hợp mới được báo cáo hàng năm. Danyelza được tiêm tĩnh mạch bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe và được coi là một loại thuốc mồ côi.
Myalept [$ 889,904] [$889,904]
Myalept được sử dụng để điều trị thiếu leptin ở bệnh nhân mắc các hội chứng lipodystrophy tổng quát. Những hội chứng này là một cơ thể hiếm gặp của các bệnh mà tỷ lệ lưu hành hiện được ước tính là 1 đến 5 trường hợp trên một triệu người ở Hoa Kỳ hàng năm. Myalept được sử dụng để điều trị một tình trạng phân bố chất béo bất thường trong cơ thể. is used to treat leptin deficiency in patients with generalized lipodystrophy syndromes. These syndromes are a rare body of diseases for which prevalence is currently estimated to be 1 to 5 cases per million people in the United States yearly. Myalept is used to treat a condition of abnormal fat distribution in the body.
Nó tự quản lý mỗi ngày một lần và bệnh nhân thường sử dụng 14 lọ mỗi tháng với giá niêm y Tùy chọn tiết kiệm chi phí. Để giúp giảm bớt một số chi phí, Aegerion Dược phẩm cung cấp thẻ đồng thanh toán để hỗ trợ bệnh nhân được bảo hiểm thương mại.
Luxturna [$ 850.000][$850,000]
Luxturna là một liệu pháp gen điều trị một dạng loạn dưỡng võng mạc di truyền; Một tình trạng gây mất thị lực và thậm chí mù hoàn toàn. Nó được quản lý cho bệnh nhân bị chứng loạn dưỡng võng mạc đột biến RPE65 được xác nhận ảnh hưởng đến khoảng 1.000 đến 2.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ hàng năm. is a gene therapy which treats an inherited form of retinal dystrophy; a condition that causes vision loss and even complete blindness. It is administered to patients with confirmed biallelic RPE65 mutationassociated retinal dystrophy which affects approximately 1,000 to 2,000 patients in the United States yearly.
Nó không thể được phân phối tại một hiệu thuốc vì nó yêu cầu một bác sĩ phải quản lý một lọ Luxturna vào mỗi mắt với giá $ 425.000 mỗi lọ [$ 850.000 mỗi lần điều trị]. Một cách thuận lợi, bệnh nhân chỉ cần một liều Luxturna trong đời.
Folotyn [$ 817,865][$817,865]
Folotyn được chấp thuận để điều trị ung thư hạch tế bào T ngoại vi, một bệnh ung thư máu hiếm gặp có thể gây tử vong. Tỷ lệ mắc ung thư tế bào T ngoại vi là ít hơn 1 trường hợp trên 100.000 người ở Hoa Kỳ. Folotyn được quản lý bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân thường được dùng 45 lọ thuốc hàng năm. Với giá niêm yết $ 6.058 mỗi lọ, chi phí hàng năm là $ 817,615. Nó đã trải qua mức tăng giá 3,4% vào năm 2021. a rare blood cancer that can cause death. The incidence of peripheral T-cell lymphoma is less than 1 case per 100,000 people in the United States. Folotyn is administered by a healthcare professional, and patients are typically given 45 vials of the drug annually. With a list price of $6,058 per vial, the annual cost is $817,615. It experienced a price increase of 3.4% in 2021.
Mặc dù có mức giá cao, nhưng hiệu quả của Folotoyn đã được đặt câu hỏi. Trên thực tế, nó chưa được phê duyệt trong E.U. do không đủ bằng chứng về lợi ích sức khỏe.
Amondys 45, Exondys 51, Vyondys 53 [$ 748,800] [$748,800]
Amondys 45, Exondys 51 và Vyondys 53 được chỉ định để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne [DMD] là một bệnh tiến triển hiếm gặp do một trong hơn 2.000 đột biến gen dystrophin. Bệnh dẫn đến mất tiến triển của chức năng xương và tim và cuối cùng là tử vong. Bởi vì cả ba đều có giá giống nhau, và đối với cùng một chỉ định, chúng tôi đã chọn gộp chúng lại với nhau. Cả ba đều được dùng thông qua truyền tĩnh mạch. are indicated for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy [DMD] which is a rare progressive disease caused due to one of more than 2,000 mutations of the dystrophin gene. The disease leads to progressive loss of skeletal and cardiac function and ultimately death. Because all three are priced the same, and for the same indication, we opted to lump them together. All three are administered via intravenous infusion.
Tỷ lệ lưu hành của DMD được ước tính là 1 trong mỗi 3.500 ca sinh nam sống. Tuổi khởi phát thường là từ 3 đến 5 tuổi.
Brineura [$ 730,340] [$730,340]
Brineura [cerliponase alfa] là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận cho một dạng bệnh batten, rối loạn não nhi cực kỳ hiếm sự mất mát. CLN2 ảnh hưởng đến ít hơn một trong một triệu người ở Hoa Kỳ, với 20 trẻ em được sinh ra mỗi năm bị rối loạn. Những đứa trẻ bị ảnh hưởng mất khả năng đi bộ và nói chuyện khi sáu tuổi, và thường chết trước khi chúng đạt 12. the ultra-rare pediatric brain disorder CLN2, a rare genetic disorder that ravages the nervous system and can cause symptoms ranging from seizures to trouble coordinating muscles to vision loss. CLN2 affects fewer than one in a million people in the U.S., with 20 children born each year with the disorder. The affected children lose their ability to walk and talk by the age of six, and often die before they reach 12.
Brineura được sử dụng vào dịch não tủy [CSF] bằng cách truyền qua một bể chứa cấy ghép được phẫu thuật cụ thể và ống thông vào đầu. Để hỗ trợ thử nghiệm sớm cho trẻ em bị co giật, Biomarin hợp tác với phòng thí nghiệm thương mại đang cung cấp một chương trình xét nghiệm di truyền miễn phí được gọi là đằng sau việc bắt giữ.
Nghiên cứu được tổng hợp từ các nguồn sau:
Thuốc optumrx rxnews/rxhighlights; Phân tích IPD; Goodrx.com; Trung tâm thông tin công nghệ sinh học quốc gia, Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ; Tổ chức Quốc gia về Rối loạn hiếm gặp, Inc. Quỹ thận quốc gia; Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ; và Viện mắt quốc gia.
Lợi ích hiệu thuốc được tối ưu hóa đầy đủ
Rxbenefits và Confidio đã hợp tác để giải quyết vấn đề công nghiệp liên tục - làm thế nào để quản lý khả năng chi trả của lợi ích dược phẩm tốt nhất trong khi cung cấp quản lý lâm sàng cao nhất và dịch vụ tốt nhất hiện có.
Công ty hợp nhất của chúng tôi là Nhà tối ưu hóa lợi ích dược phẩm đầu tiên và duy nhất của quốc gia [PBO]-và cả danh mục giải pháp hỗ trợ công nghệ và mô hình hoạt động của chúng tôi đều mang lại nhiều lợi thế hơn so với việc làm việc trực tiếp với PBM, TPA hoặc liên minh.
Khi bạn chọn cho phép chúng tôi ủng hộ thay mặt bạn, bạn sẽ được hưởng lợi từ quy mô chưa từng có, sức mua của Fortune 10 © và chuyên môn của hơn 700 chuyên gia dược phẩm toàn thời gian với sự pha trộn phong phú của tài năng và chuyên môn trải qua cảnh quan nhà thuốc. Các chuyên gia này chuyên về chiến lược và kế hoạch thiết kế kế hoạch, đàm phán PBM và quản lý hiệu suất, xuất sắc lâm sàng, tích hợp dữ liệu, phân tích công nghệ cao, nghiên cứu và phát triển, và dịch vụ khách hàng và thành viên từng đoạt giải thưởng. Cùng nhau, chúng tôi được trang bị duy nhất để giúp kế hoạch của bạn tiết kiệm tiền, tăng cường sức khỏe và sự an toàn của các thành viên của bạn và trải nghiệm một mức độ dịch vụ cá nhân hóa là vô song trong ngành.